Combinando fármacos y terapias avanzadas para luchar contra la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria, de las denominadas raras o minoritarias. Afecta al sistema nervioso y provoca movimientos descoordinados e involuntarios, por lo cual se la conoce popularmente como el baile de San Vito. Además, los pacientes sufren alteraciones psiquiátricas y un deterioro gradual de la capacidad de pensar. Desafortunadamente, no existe cura para la enfermedad de Huntington y la esperanza de vida de los pacientes es de 15 a 20 años desde el diagnóstico.

Nuestro grupo trabaja desde hace 12 años para encontrar soluciones terapéuticas para las familias de afectados de huntington. Creemos que la solución vendrá de combinar varias estrategias terapéuticas, algunas sencillas, como el uso de fármacos junto a las llamadas terapias avanzadas (nanobodies de camélidos, por ejemplo). Al combinarlas, esperamos crear un entorno favorable para la supervivencia neuronal y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Nuestro objetivo es emplear combinaciones sinérgicas de fármacos junto a terapias avanzadas, para encontrar un tratamiento que detenga o retrase la aparición de los síntomas que afectan a los pacientes. Hasta ahora no se ha intentado nada parecido en el mundo y creemos fervientemente que nuestra estrategia traerá confort a pacientes y familiares de la EH.